أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن اعتماد وتسجيل مستحضر “قالسودي” (Tofersen) لعلاج البالغين المصابين بمرض التصلّب الضموري الجانبي (ALS) الناتج عن طفرة وراثية في جين SOD1، وهو مرض عصبي نادر يؤثر على الخلايا العصبية المسؤولة عن الحركة الإرادية، ويؤدي تدريجيًا إلى ضعف العضلات وفقدان القدرة على الحركة.
الغذاء والدواء
ويأتي هذا التسجيل ضمن برنامج الأدوية اليتيمة الذي أطلقته الهيئة لتسريع إتاحة العلاجات المتخصصة للأمراض النادرة، في إطار جهودها لتسهيل وصول المرضى إلى أدوية فعالة وآمنة تلبّي احتياجات لم تكن مغطاة سابقًا.
كيف يعمل الدواء؟
في الحالات الطبيعية، يعمل البروتين SOD1 على إزالة السموم الناتجة عن العمليات الخلوية، لكن الطفرة الجينية في جين SOD1 تؤدي إلى إنتاج نسخة مشوهة من هذا البروتين، تتراكم داخل الخلايا وتسبب اضطرابًا في وظائفها، مما يُسهم في تفاقم الأعراض العصبية للمرض.
ويعمل قالسودي باستخدام تقنية “العلاج المضاد للنسخ” (Antisense Therapy)، حيث تعتمد آليته على جزيئات صغيرة من النيكليوتيدات مصمّمة خصيصًا للارتباط بسلسلة محددة من الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) الناتج عن الطفرة الجينية. وهذا يمنع الخلية من إنتاج البروتين المشوه، ويحدّ من تراكمه داخل الجهاز العصبي.
نتائج واعدة من الدراسات السريرية
أكدت الهيئة أن الموافقة على المستحضر جاءت بعد تقييم شامل للسلامة والفعالية والجودة، مشيرة إلى أن الدراسات السريرية أظهرت:
انخفاضًا في مستويات البروتين المشوّه (SOD1) في السائل الدماغي الشوكي.
تحسنًا في مؤشرات تلف الأعصاب، أبرزها انخفاض مستويات الخيط العصبي الخفيف (NfL).
ورغم هذه النتائج الإيجابية، أكدت الهيئة أن الفوائد طويلة المدى لا تزال قيد الدراسة، وأن هذه المؤشرات لا تُعد بديلاً عن النتائج السريرية النهائية.
الآثار الجانبية الشائعة
أشارت الهيئة إلى أن أكثر الأعراض الجانبية التي ظهرت خلال التجارب تضمنت:
آلام عضلية أو مفصلية
تعب عام
ألم في موضع الحقن
ارتفاع في درجة الحرارة
ارتفاع مؤقت في بعض البروتينات داخل السائل الدماغي الشوكي
خطوة نوعية نحو تحسين الرعاية الصحية للأمراض النادرة
أكدت الهيئة أن تسجيل مستحضر “قالسودي” يندرج ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يمثل ركيزة استراتيجية لدعم الابتكار العلاجي، وتوفير حلول فعالة لمرضى الأمراض النادرة، تحقيقًا لمستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية المملكة 2030.
وبحسب تعريف الهيئة، يُصنَّف الدواء اليتيم بأنه الدواء الذي يُستخدم لعلاج مرض يؤثر على أقل من 5 من كل 10,000 شخص في المملكة.
للمزيد من المعلومات، يمكن الرجوع إلى دليل الأدوية اليتيمة المنشور عبر الموقع الرسمي للهيئة:
https://www.sfda.gov.sa/ar/regulations/88482
أو التواصل عبر البريد الإلكتروني:
Designation.Drug@sfda.gov.sa
