أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن منح الموافقة لإجراء أول دراسة سريرية من المرحلة الأولى لعلاج جيني مبتكر طُوّر محليًا بالكامل، وذلك باستخدام الخلايا التائية المعدّلة (CAR T-cells)، لعلاج البالغين المصابين بـابيضاض الدم اللمفاوي الحاد (ALL) الإيجابي لبروتين CD19، من الذين لم يستجيبوا للعلاج أو تعرضوا لانتكاسة.
الغذاء والدواء
ويُعد هذا الإنجاز الأول من نوعه في المملكة من حيث تطوير وتصنيع العلاج داخل بيئة بحثية وطنية، باستخدام نظام نقل مغلق في وحدة تصنيع متقدمة داخل مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث بالرياض، ما يعكس التكامل بين الجهات التنظيمية والعلمية في المملكة لدفع عجلة تطوير العلاجات الجينية المتقدمة.
ما هو المرض المستهدف؟
ابيضاض الدم اللمفاوي الحاد (ALL) هو أحد أخطر أنواع أورام الدم ونخاع العظم، ويتميز بسرعة انتشاره، حيث يصيب الخلايا اللمفاوية البيضاء، ما يؤدي إلى إنتاج كميات كبيرة من الخلايا غير الناضجة، ويُضعف قدرة الجسم على مقاومة العدوى ونقل الأكسجين وإيقاف النزيف.
آلية العلاج الجيني الجديد
يعتمد العلاج قيد الدراسة على تقنية “CAR T-cell”، حيث يتم تعديل الخلايا التائية للمريض خارج الجسم لإعادة برمجتها لاستهداف الخلايا السرطانية الحاملة لبروتين CD19، ثم إعادة حقنها للمريض عن طريق الوريد. وتستهدف الدراسة الحالية تقييم سلامة العلاج على المرضى في المرحلة الأولى، ممن تتراوح أعمارهم بين 18 و60 عامًا.
ويشرف على تطوير العلاج فريق وطني من العلماء والباحثين السعوديين بالتعاون مع شركة “لينتجن/مليتوني”، باستخدام تقنيات تصنيع دقيقة تضمن أمان وجودة المنتج الحيوي.
خطوة نحو الريادة الصحية
أكدت الهيئة أن هذه الموافقة تأتي ضمن استراتيجيتها لدعم الابتكار في العلاجات الحيوية المتقدمة، وتوفير بيئة تنظيمية مرنة وشفافة لتسريع إتاحة العلاجات الواعدة، خصوصًا للأمراض المستعصية.
كما أوضحت أن هذه الخطوة تتماشى مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030، والذي يسعى إلى تحويل المملكة إلى مركز إقليمي رائد في مجالات البحث والتطوير والابتكار الصحي.
للمزيد من المعلومات
يمكن الاطلاع على قائمة الدراسات السريرية المسجلة عبر موقع الهيئة من خلال الرابط التالي:
https://www.sfda.gov.sa/ar/drug_clinical_trials_list
