في خطوة تمثل تحولًا علميًا مهمًا داخل المملكة، وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل دراسة سريرية لعلاج أحد الأمراض الوراثية النادرة باستخدام تقنية الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA)، في مؤشر جديد على التقدم المتسارع الذي تشهده منظومة البحث والابتكار في المجال الصحي.
صُنع في السعودية
الدراسة التي تحمل عنوانًا علميًا مطوّلًا: “دراسة عالمية من المرحلة الأولى – الثانية، مفتوحة التسمية لتحسين الجرعة لتقييم السلامة والديناميكية والحركية الدوائية للعلاج الحيوي (mRNA-3927) لدى المشاركين المصابين بحموضة البروبيونيك”، تهدف إلى تقييم علاج بحثي مبتكر يعيد للجسم القدرة على إنتاج إنزيم مفقود ضروري لاستقلاب الأحماض الأمينية.
مرض حموضة البروبيونيك الوراثي
ويُعد المرض المستهدف — حموضة البروبيونيك — من الأمراض الوراثية النادرة التي تهدد حياة المرضى نتيجة تراكم الأحماض العضوية السامة في الجسم، وهو ما يسعى العلاج التجريبي لتجاوزه من خلال تحفيز الخلايا لإنتاج الإنزيم المسؤول عن تكسير تلك الأحماض، مما يساعد على استعادة التوازن الأيضي وتحسين نوعية حياة المصاب.
علاج مرض حموضة البروبيونيك الوراثي
وأكدت الهيئة العامة للغذاء والدواء أن هذه الموافقة تأتي ضمن التزامها بدعم الدراسات السريرية النوعية، وتهيئة بيئة تنظيمية مرنة وجاذبة للابتكارات العالمية، لا سيما في مجالات الأمراض النادرة والبحوث المتقدمة.
وتأتي هذه الخطوة في إطار مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية السعودية 2030، الهادفة إلى تمكين المملكة من أن تكون مركزًا إقليميًا رائدًا في البحث والتطوير والابتكار الطبي، بما يسهم في تسريع إتاحة العلاجات المتقدمة للمرضى محليًا وعالميًا.
